南大研发出新药物获美药监局孤儿药认定

天津北方网讯：昨日从南开大学获悉，该校药学院、药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队历时8年攻关的编号为ACT001的抗脑胶质瘤药物，日前获得美国食品药品管理局(FDA)罕见病药物(即：“孤儿药”)的资格认定，成为我国少数几个获得该资格认定的药品之一，也是目前为止天津首个获美“孤儿药”认定的准药品。

“孤儿药”是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。美国食品药品管理局对“孤儿药”的认定，意味着该药物在美国将享受评审、临床试验、市场投入等环节享受特殊支持。

陈悦教授团队工作人员介绍，该团队于今年9月下旬向美国食品药品管理局提交了“孤儿药”认定的申请。申请内容包括了ACT001在澳大利亚临床1期的试验结果。团队预期将于申请提交后的90天内收到FDA的批复，但事实上只用了不到两个月的时间就获得了FDA的批准。

ACT001提前获得FDA的“孤儿药”资格认定，意味着ACT001在美国的临床申报与试验，将获得FDA一揽子的优惠政策，包括快速评审通道、临床试验周期缩短等等。如果该药物未来能够成功上市，还将在美国享受税收减免以及7年保护期等优惠政策。

另据了解，ACT001已获得中国的临床批文，该药物在中国的临床试验即将启动。

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